熱門腫瘤治療技術 "細胞免疫療法" (CAR-T)

傳統腫瘤治療方法主要有手術切除, 放化療, 小分子靶向藥物, 單抗藥物以及造血幹細胞移植等. 細胞免疫療法 (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, 以下簡稱 CAR-T) 是腫瘤治療最前端領域, 臨床數據顯示相較其它腫瘤治療方法, CAR-T 具備精準, 靈活, 廣譜, 持久等多方面優勢.

人體的免疫細統由免疫器官, 眾多免疫細胞以及免疫活動物質組成. 在眾多的免疫細胞中, 科學家們發現了一些免疫細胞在治療方面的特殊作用, 免疫細胞療法也經歷了對多種免疫細胞的治療效果的研究, 最終免疫 T 細胞成為目前主流的免疫細胞療法中的應用免疫細胞.

人體免疫系統分為先天固有, 後天獲得兩大類. 這些免疫細胞成熟, 分化, 增殖是依賴對於入侵者發出的信號與內環境各種因子的改變才發生的; 如果惡性腫瘤細胞原本會在細胞表面表達一些顯著標記被 T 細胞識別而對之進攻, 就不會發生腫瘤免疫逃逸而使癌細胞轉移擴增了.

CAR-T 的治療原理是從腫瘤患者外周血中分離出自身 T 細胞, 通過基因轉導的方法, 將能特異性識別腫瘤抗原的 CAR 結構轉入 T 細胞, 體外擴增培養後回輸患者體內, 殺傷具有相應特異性抗原的腫瘤細胞. 通過人體自身免疫系統對病變組織進行攻擊, 故治療效果更為顯著, 潛在的毒副作用相對更可控.

靶點決定適應癥, 有七成以上的在研 CAR-T 項目擬用於白血病, 淋巴瘤等血液腫瘤, 僅有小部分的在研項目針對肝癌, 肺癌等實體腫瘤. 在早期的臨床試驗中, CAR-T 僅被證實可以顯著改善晚期血液腫瘤患者的預後, 但在實體瘤上的突破直到近幾年才有所進展,  是以後的重要發展方向.

最早進行 CAR-T 細胞治療開發的三家公司為諾華, Kite 及 Juno , Kite 被 Gilead 以 119 億美元收購, Juno 被 Celgene 以 90 億美元收購. 2018 年 3 月 Kite 兩位前高管創辦的 Allogene Therapeutics 獲得 3 億美元融資, 創下了初創公司的融資估值和融資速度的記錄.

自體 CAR-T 細胞治療是一種個性化的治療方式, 生產成本極高, 對於體內 T 細胞的數量和質量都不能達到 CAR-T 治療的要求的患者, 難以及時回輸治療. 通用型 CAR-T 的開發排除個體差異, 實現規模化生產, 從而降低成本, 降低治療費用, 縮短回輸時間, 是降低成本的終極武器.

癌症發病率的增加和對替代治療反應失敗的患者人數的增加將促進全球 CAR-T 市場的增長, 預計 2018年全球CAR-T細胞治療市場價值為 1.679億美元, 2018~2028 的複合年增長率為 46.1%. 2017年 美國 FDA批准了兩種 CAR-T 細胞療法也有助於未來相關市場的增長.

相關概念股有 "康聯生" (鴻海子公司/健康管理服務/機密醫療器材/生物及食品安全檢測), "鑫品" (免疫細胞儲存服務), "源一" (人類單株抗體藥物研發), "震泰" (抗癌免疫細胞/廣效型免疫細胞), "育世博" (免疫細胞抗體鍵結技術及新藥開發) 等.